Onkologie, Hämatologie - Daten und Informationen
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Veränderungen der Lebensqualität und krankheitsassoziierter Symptome bei Patienten mit Polyzythämia rubra vera unter Ruxolitinib oder bestverfügbarer Therapie: Ergebnisse der RESPONSE-Studie

Titel des Originals:

Changes in Quality of Life and Disease-Related Symptoms in Patients with Polycythemia Vera Receiving Ruxolitinib or Best Available Therapy: RESPONSE Trial Results

Abstract-Nr.:

709

Jahr:

2014

Original im Internet:

Blood (ASH Annual Meeting Abstracts) 2014 124: Abstract 709

Autor/en:

Ruben Mesa, MD1, Srdan Verstovsek, MD, PhD2, Jean-Jacques Kiladjian, MD, PhD3, Martin Griesshammer, MD4*, Tamas Masszi, MD, PhD5,6, Simon Durrant, MD7, Francesco Passamonti, MD8*, Claire N. Harrison, DM, FRCP, FRCPath9, Fabrizio Pane, MD10, Pierre Zachee, MD, PhD11, Shui He, PhD12*, Mark M Jones, MD12*, Shreekant Parasuraman, PhD12*, Jingjin Li, PhD13*, Isabelle Côté, MD13*, Dany Habr, MD13 and Alessandro M. Vannucchi, MD14

Institution/en:

1Mayo Clinic Cancer Center, Scottsdale, AZ; 2Department of Leukemia, Division of Cancer Medicine, The University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, TX; 3Hôpital Saint-Louis & Université Paris Diderot, Paris, France; 4Johannes Wesling Clinic, Minden, Germany; 5St. István and St. László Hospital, Budapest, Hungary; 6Semmelweis University, Budapest, Hungary; 7Royal Brisbane & Women's Hospital, Brisbane, Australia; 8Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi, Varese, Italy; 9Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, London, United Kingdom; 10University of Naples Federico II, Naples, Italy; 11ZNA Stuivenberg, Antwerp, Belgium; 12Incyte Corporation, Wilmington, DE; 13Novartis Pharmaceuticals, East Hanover, NJ; 14University of Florence, Florence, Italy

Zusammenfassung des Berichts

Ruxolitinib reduziert signifikant die Symptomlast und verbessert die Lebensqualität bei Patienten mit Polyzythämia vera, die resistent oder intolerant gegenüber Hydroxyurea sind.

Bericht über die Inhalte der Studie

Begründung, Rationale

Die Polyzythämia vera (PV) weist eine breites Spektrum an Krankheitssymptomen auf, welche die Lebensqualität verschlechtern. Hydroxyurea (HU) wird oft als Erstlinientherapie bei Hochrisikopatienten eingesetzt, hat aber nur geringen Einfluss auf Symptome. RESPONSE, eine Phase-III-Studie, vergleicht bei HU-intoleranten oder -resistenten Patienten (ELN-Kriterien) Ruxolitinib (RUX) mit der besten verfügbaren Therapie (BAT). Ruxolitinib war der Vergleichsgruppe in Bezug auf Milzgrößenreduktion und Hämatokritkontrolle überlegen.

Fragestellung der Studie

In dieser Studie wird der Einfluss von Ruxolitinib auf PV-assoziierte Symptome und die Lebensqualität ausgewertet.

Art der Studie

Prospektiv randomisierte Studie

Behandlung, Protokolle, Durchführung bzw. Methode

Patienten mit PV ≥18 Jahren, resistent oder intolerant gegen HU, mit Splenomegalie, die regelmäßig Aderlässe zur Hämatokritkontrolle benötigten, 1:1 randomisiert zwischen Ruxolitinib 2x 10 mg/Tag (RUX) und Therapie nach Wahl des Untersuchers (BAT), Dosisanpassungen waren erlaubt.

Studienziele war die Erfassung der Symptomreduktion gemessen anhand des 14-Kriterien umfassenden, modifizierten Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF), der Pruritus Symptom Impact Scale (PSIS), dem European Organization for the Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30) und dem persönlichen Eindruck der Symptomverbesserung.

Der MPN-SAF fragt durch Zytokine´vermittelte Symptome (Müdigkeit, Juckreiz, Schwitzen u.a.), klinische Zeichen der Hyperviskosität (zerebrale Symptome, Kopfschmerz u.a.), und durch Splenomegalie bedingte Symptome ab. Veränderungen in den Scores wurden für beide Behandlungsgruppen zu Therapiebeginn und an Woche 32 verglichen.

Ergebnisse, Toxizität

222 Patienten wurden ausgewertet (RUX 110, BAT, 112). Der Altersmedian war nicht unterschiedlich: RUX 62,0 (34,0-90,0); BAT 60,0 (33,0-84,0) Jahre.

In Woche 32 zeigten mehr Patienten im RUX-Arm eine >50%ige Symptomverbesserung im MPN-SAF-TSS (49% vs. 5%) und MPN-SAF-Symptomclusterscore (durch Zytokine vermittelt 64% vs. 11%; bzgl. Hyperviskosität 37% vs. 13%; durch Splenomegalie bedingt 62% vs. 17%). Die Behandlung mit Ruxolitinib führte auch zu einer deutlichen Verbesserung im Vergleich zur BAT-Gruppe in der EORTC-QLQ-C30-Symptomskala, funktionellen Symptomen und der globalen Einschätzung des Gesundheitszustand QOL. In Woche 32 berichteten mehr Patienten in der RUX-Gruppe im Vergleich zur BAT-Gruppe eine "sehr große" oder "große" Symptomverbesserung (67% vs. 13%).

Schlussfolgerung der Autoren aus der Publikation

Patienten, intolerant oder resistent gegenüber Hydroxyurea, zeigen eine signifikante Verbesserung Ihrer PV-assoziierten Symptome und ihrer Lebensqualität unter Ruxolitinib im Vergleich zur bestverfügbaren Therapie (BAT).

Kommentar / Beurteilung

Die Symptomatik von PV-Patienten und die Beeinflussung der Lebensqualität werden häufig unterschätzt. Die systematische Erfassung der Beschwerden und deren Linderung durch die Behandlung sind daher von großer klinischer Relevanz. Die Behandlung mit Ruxolitinib ist alternativen Therapieverfahren in der Symptomkontrolle deutlich überlegen. Diese Ergebnisse sind von hoher therapeutischer Relevanz bei Patienten, die intolerant oder resistent gegenüber Hydroxyurea sind.


Autor des Berichts:

Prof. Dr. med. Holger Hebart

Institution:

Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd, Zentrum für Innere Medizin, Wetzgauer Str. 85, 73557 Mutlangen

Letzte Änderung:

16.12.2014