Onkologie, Hämatologie - Daten und Informationen
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Hämatologisches Ansprechen unter Deferasirox bei MDS-Patienten innerhalb der EPIC-Studie - eine "post-hoc"-Analyse

Titel des Originals:

Hematologic Responses In Myelodysplastic Syndromes (MDS) Patients Treated with Deferasirox: An EPIC Post-Hoc Analysis Using International Working Group (IWG) 2006 Criteria

Abstract-Nr.:

2912

Jahr:

2010

Original im Internet:

Blood (ASH Annual Meeting Abstracts) 2010 116: Abstract 2912

Autor/en:

N. Gattermann, Carlo Finelli, MD2*, Matteo Della Porta, MD3*, Pierre Fenaux, MD, PhD4, Michael Stadler, MD5*, Agnès Guerci-Bresler, MD6*, Mathias Schmid, MD7*, Kerry Taylor, MD8*, Dominique Vassilieff, MD9*, Dany Habr, MD10, Andrea Marcellari, MS, MT(ASCP)10*, Bernard Roubert, PhD11* and Christian Rose, MD12

Institution/en:

1Heinrich-Heine-Universitat, Düsseldorf, Germany; 2Policlinico S. Orsola-Malpighi, Bologna, Italy 3IRCCS Policlinico S. Matteo, Pavia, Italy; 4Service d'hématologie clinique, Hôpital Avicenne/Université Paris, Bobigny, France; 5Medizinische Hochschule Hannover, Hannover, Germany; 6CHU Brabois, Vandoeuvre Cédex, France; 7University Hospital Ulm, Ulm, Germany; 8Mater Hospital, Brisbane, Australia; 9Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Cochin, Paris, France; 10Novartis Pharmaceuticals, East Hanover, NJ; 11Novartis Pharma AG, Basel, Switzerland; 12Hôpital Saint-Vincent de Paul, Lille, France

Zusammenfassung des Berichts

Deferasirox allein kann bei einer kleinen Subgruppe von MDS-Patienten zu einem hämatologischen Ansprechen führen.

Bericht über die Inhalte der Studie

Begründung, Rationale

Die Eisenchelation mit Deferasirox zählt zu den supportiven Therapieoptionen für Patienten mit transfusionsbedürftigem MDS. Es gibt jedoch einige Fallberichte, die auch eine Verbesserung der Transfusionsbedürftigkeit bei MDS-Patienten unter Eisenchelation zeigen. Eine systematische Untersuchung gibt es bisher dazu nicht.

Fragestellung der Studie

Führt Deferasirox als Monosubstanz zu einer hämatologischen Verbesserung bei MDS-Patienten?

Art der Studie

Retrospektive Analyse der bereits abgeschlossenen und publizierten Phase-IIIb-Studie, die den Einsatz von Deferasirox bei transfusionsbedürftigen MDS-Patienten untersucht hatte.

Behandlung, Protokolle, Durchführung bzw. Methode

Alle MDS-Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung erhielten Deferasirox für 1 Jahr.
In einer "post-hoc"-Analyse wurden nun erneut die Daten hinsichtlich des hämatologischen Ansprechens nach IWG-Kriterien analysiert

Ergebnisse, Toxizität

279 Patienten wurden ausgewertet. Davon erreichten 22,6% im Median nach 100 Tagen eine Verbesserung des Hämoglobins bzw. eine Reduktion der Transfusionsfrequenz. Letztere wurde bei 12,6% der Patienten beobachtet. Ein Drittel verlor das Ansprechen wieder innerhalb von 6 Monaten. Weiterhin wurde bei 14 bzw. 20% eine Verbesserung der Neutrophilen bzw. Thrombozyten beobachtet. Die Senkung des Serumferritins war bei den Ansprechern deutlicher als bei den Patienten, die kein Ansprechen hatten.

Schlussfolgerung der Autoren aus der Publikation

Deferasirox allein kann zu einem hämatologischen Ansprechen bei einer Subgruppe von MDS-Patienten führen.

Kommentar / Beurteilung

Diese retrospektive Analyse ist die bisher umfangreichste Arbeit zum Effekt von Deferasirox auf die Hämatopoese bei MDS-Patienten. Mehrere Einzelfallberichte in der Literatur haben gezeigt, dass eine Verbesserung der Blutwerte unter alleiniger Eisenchelation möglich ist. Der Mechanismus ist unklar, könnte aber direkt über die Reduktion der Eisenüberladung funktionieren, da Eisen auch toxisch für die Hämatopoese ist. Außerdem führt Deferasirox in-vitro zu einer Herunterregulierung von NfkB.
Eine Reduktion der Transfusionsfrequenz wurde bei 12,6% der Patienten erreicht, was eine klinisch relevante Anzahl darstellt. Weitere prospektive Studien sind bereits gestartet, um diesen möglichen "Begleiteffekt" von Deferasirox weiter zu untersuchen.


Autor des Berichts:

Priv.-Doz. Dr. med. Uwe Platzbecker

Institution:

Universitätsklinikum Dresden, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Fetscherstr. 74, 01307 Dresden

Letzte Änderung:

09.12.2010



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